Um tratamento à base de terapia genética mudou a realidade de oito crianças que sofrem de uma doença que as torna conhecidas como “bubble boys” ou “garotos em bolhas”. Essas crianças nasceram sem um sistema imunológico fortalecido, o que faz com que cada infecção se torne uma grande ameaça às suas vidas. Por isso, elas acabam vivendo em ambientes fechados, sem contato com o exterior. Os resultados do estudo foram publicados no “New England Journal of Medicine”.
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A novidade é que essa terapia genética foi feita a partir de um dos piores inimigos do sistema imunológico, o vírus do HIV que causa a aids. Os pesquisadores do Hospital de Pesquisas Infantis St Jude, em Memphis, transformaram esse vírus para que não causasse doenças e, depois, usaram-no para ser veículo condutor de um gene que os pacientes não tinham.
— Essa terapia curou os pacientes — afirmou Ewelina Mamcarz, uma das líderes da pesquisa, que agora acompanha o desenvolvimento dos bebês atendidos.
Um deles é Omarion Jordan, que completou um ano de idade no final do mês passado. Ele teve a técnica utilizada para tratar a síndrome da imunodeficiência grave combinada, ou SCID.
— Durante muito tempo não sabíamos o que havia de errado com ele. Ele só continuava recebendo essas infecções. (Saber que ele tinha SCID) Foi simplesmente desolador — disse Kristin Simpson, mãe de Omarion. — Ele é como um bebê normal e saudável. Eu acho incrível.
A SCID é causada por uma falha genética que impede que a medula óssea faça versões efetivas das células do sangue que compõem o sistema imunológico. Afeta um entre 200 mil recém-nascidos, quase exclusivamente do sexo masculino. Sem tratamento, muitas vezes, a doença mata o bebê no primeiro ou no segundo ano de vida.
O apelido de “bubble boy” vem de um caso famoso na década de 1970 quando um garoto do Texas viveu por 12 anos em uma bolha protetora de plástico para ser isolado dos germes. Um transplante de medula óssea de um irmão geneticamente compatível pode curar o SCID, mas a maioria das pessoas não tem um doador adequado.
Opinião do especialista
Os médicos acreditam que a terapia genética poderia ser uma solução. Envolve a remoção de algumas células sanguíneas de um paciente, usando o HIV modificado para inserir o gene em falta e devolvendo as células ao corpo depois. Antes de receber as células, os pacientes recebem uma droga para destruir parte da medula, para que as células modificadas tenham mais espaço para crescer.
Quando os médicos tentaram usar a terapia pela primeira vez, há 20 anos, o tratamento teve efeitos não intencionais em outros genes, e alguns pacientes desenvolveram leucemia posteriormente. A nova terapia tem respaldos para diminuir esse risco.
Fonte: O Globo